7-letni Matic iz Škofje Loke ima izredno uničujočo, kruto in neusmiljeno redko genetsko bolezen Duchennovo mišično distrofijo, za katero do nedavnega ni bilo zdravila. V Društvu Viljem Julijan so mu pristopili na pomoč in so skupaj s starši začeli z zbiralno akcijo za Matica, s katero želijo v čim krajšem času zbrati 2,2 milijona €, ki so potrebni, da bo Matic lahko v ZDA prejel zdravilo – gensko terapijo Elevidys.
Pred kratkim so v ZDA namreč razvili in odobrili prvo revolucionarno gensko zdravilo za Duchennovo mišično distrofijo – gensko terapijo Elevidys, ki bolnikom prinaša upanje za novo življenje. Ker v Evropi zdravilo še ni odobreno, ga lahko Matic prejme samo tako, da ga njegova družina odpelje v ZDA in tam zdravilo plača sama. Zdravilo skupaj s stroški zdravljenja stane 3,2 milijona € in Matičevi starši bodo zanj namenili vse svoje prihranke in najeli posojila, vendar pa to ne bo dovolj.
Zato je Matičevo edino upanje za prejem zdravila to, da zanj skupaj zberemo še manjkajočih 2,2 milijona €.
»Z vsem srcem prosiva, da za najinega Matica namenite donacijo, da bomo lahko zbrali 2,2 milijona € in mu bomo tako skupaj omogočili, da bo prejel zdravljenje v ZDA z novim genskim zdravilom, ki je njegovo edino upanje,« pravita njegova starša Živa in Tadej Žontar.
Simpatičnemu in nasmejanemu fantu Maticu iz Škofje Loke je bila pri starosti 11 mesecev diagnosticirana zelo huda, kruta in neozdravljiva ter hitro napredujoča genetska bolezen, Duchennova mišična distrofija. Bolezen povzroča nezaustavljivo odmiranje in propadanje mišic v celotnem telesu ter začne po 7. do 8. letu starosti hitro napredovati, zato bolniki pri starosti 10 do 12 let že izgubijo sposobnost hoje in postanejo trajno prikovani na invalidski voziček. Zatem postopoma izgubijo še ostale gibalne sposobnosti in postanejo praktično paralizirani od vratu navzdol, pride pa tudi do deformacije hrbtenice in okvar sklepov. Ker bolezen prizadene tudi dihalne mišice in srčno mišico, imajo bolniki vse večje težave s srcem in dihanjem, zato bolezni podležejo nekje po 20. letu starosti. Povprečna življenjska doba bolnikov je zgolj 28 let.
Lansko leto so v ZDA končno odobrili prvo gensko zdravljenje za Duchennovo mišično distrofijo, revolucionarno zdravilo z imenom Elevidys, ki pomeni težko pričakovano prelomnico za to bolezen in prinaša veliko novo upanje za bolnike. Kot ostale genske terapije je tudi Elevidys zdravilo, ki ga bolnik prejme v enkratnem odmerku in v telo vnese zdrav skrajšan gen za beljakovino distrofin, ki je pri bolnikih okvarjena ali manjkajoča. Ker pa so Elevidys sprva odobrili le za otroke do 6. leta starosti, Matic ni mogel prejeti zdravila, saj je takrat to starostno mejo že presegel. Letos poleti pa so zdravilo v ZDA odobrili tudi za bolnike, starejše od 6 let, kar je za Matica prineslo novo izjemno upanje, po drugi strani pa novo veliko oviro.
»Ko sva gledala videoposnetke otrok, ki so v ZDA prejeli to zdravilo ter videla njihov napredek ter brala navdušenje njihovih staršev, sva vedela, da mora to zdravilo dobiti tudi Matic, saj je zanj edino upanje za boljšo prihodnost in upanje za življenje. Ko pa sva izvedela, koliko Elevidys stane, sva bila v šoku. Vedela sva, da bo zdravilo drago, vendar si nisva predstavljala, da bo cena tako neverjetno visoka, kar 3,2 milijone €. To je bilo tedaj tudi najdražje zdravilo na svetu. Kljub temu, da sva leta in leta vlagala vse v varčevanje, sva se znašla pred nepremostljivo oviro. To je bilo resnično težko obdobje, vendar sva vedela, da morava za Matica narediti vse, saj drugače nima prihodnosti. Edina možnost, ki jo Matic sedaj ima, je, da zanj z zbiralno akcijo s pomočjo ljudi dobrega srca zberemo 2,2 milijona €, ki nam manjkajo, da bi lahko dobil zdravilo. Za pomoč pri zbiralni akciji sva prosila Društvo Viljem Julijan, v katerem so se zelo sočutno odzvali in pristopili k sodelovanju. Zelo pomembno pa je, da 2,2 milijona € zberemo čim prej, saj mora Matic zdravilo prejeti v najkrajšem možnem času, drugače bo lahko prepozno,« pravita njegova starša Živa in Tadej, »Matic bo čez dober mesec dni namreč star že 8 let, to pa je starost, ko začne bolezen hitro napredovati in kmalu vodi do invalidskega vozička. Zdravilo pa mu ne bo moglo povrniti sposobnost hoje, ko bo enkrat že prikovan na invalidski voziček, zato ga mora nujno prejeti sedaj čim prej, da bo lahko ohranil sposobnost hoje. Z neskončno željo zato upava na Božični čudež za Matica,« pravita njegova starša.
Starša sta Matica letos novembra na lastne stroške že odpeljala v ZDA na kliniko, kjer bi lahko prejel zdravljenje z Elevidysom, da so naredili vse potrebne teste in ugotovili, če je Matic primeren kandidat za zdravljenje.
Čas je za Matica izredno velikega pomena, saj je bolezen napredujoča in prej, kot bolnik prejme zdravljenje, bolj mu lahko pomaga. Prav tako je pomembno, da Matic prejme Elevidys čim prej zato, ker bi lahko v prihodnosti zaradi okužbe razvil protitelesa na določen virus, kar pomeni, da zdravila ne bi mogel več dobiti.
»Čas nas preganja in čas je Matičev sovražnik, zato si z vsem srcem neizmerno želiva, da bi resnično v čim krajšem času zbrali potrebna sredstva in Maticu omogočili to zdravljenje,« pravita starša, »čeprav je bila vloga za odobritev Elevidysa letos poleti podana tudi na Evropsko agencijo za zdravila (EMA), ga Matic kljub temu ne bo mogel prejeti, tudi če ga čez nekaj časa odobrijo, saj je bila vloga v Evropi vložena samo za starost bolnikov od 3 do 7 let. Matic pa bo že čez dober mesec dni star 8 let,« pravita njegova starša.
Matičeva starša bosta za njegovo zdravljenje lahko namenila 1 milijon €. Poleg samega stroška Elevidysa, ki je 3 milijone €, so tu še stroški bolnišnice, kjer bo prejel zdravljenje, zato je končna cena zdravljenja 3,2 milijona €. To pomeni, da Matičeva starša potrebujeta za svojega sina še 2,2 milijona €.
“V Društvu Viljem Julijan si z vsem srcem želimo, da bi lahko Matic prejel zdravljenje z gensko terapijo Elevidys, saj se globoko zavedamo, kako huda in uničujoča bolezen je Duchennova mišična distrofija. Verjamemo v Slovenijo, da lahko zberemo 2,2 milijona € in Maticu omogočimo zdravljenje v ZDA,” sporočajo iz društva.
Za Matica lahko prispevate donacijo z SMS s ključno besedo MATIC10 ali MATIC5 na 1919 ali z nakazilom na TRR Društva Viljem Julijan SI56 0400 0028 1688 717, sklic SI00 444777 in namen »Za Matica«.
V Društvo Viljem Julijan se zahvaljujejo za vašo pomoč.
Vir: FB Društvo Viljem Julijan
